Patientspecifikke cellemodeller i lægemiddeludvikling

Senest opdateret d. 22/8-2016
Bioneer
Resultatkontrakt 2016-2018 under temaerne Sundhed & fødevarer
Bjørn Holst
R&D Manager Disease Models

Bioneer udvikler i denne aktivitet en række nye humane cellemodeller, som skal medvirke til at dække virksomheders behov for præklinisk dokumentation i forbindelse med udvikling af lægemidler.

For at imødekomme de stadig stigende krav fra sundhedsmyndighederne i USA og EU, er der et stort behov for robuste og valide cellemodeller, som virksomhederne kan anvende i deres udvikling af nye lægemidler, herunder til dokumentation af virkningsmekanismer og sikkerhed.

Bioneer vil opbygge en række nye innovative 3D-cellemodeller, herunder nervecellemodeller, lever – og hudcellemodeller. Samtidig vil Bioneer skræddersy nogle af modellerne ved hjælpe af den nyeste DNA-teknologi.Bioneer vil udbyde disse modeller til virksomheder, så de får adgang til unikke analyser for effekter af lægemiddelstoffer, ingredienser eller kosmetikstoffer i udvikling samt eventuelle uønskede effekter eller bivirkninger. Udviklingsaktiviteterne og de afledte services er delt op i 4 hovedområder.

Komplekse 3D in vitro modeller af lever- og hudceller:
Farma- og biotekvirksomheder ønsker så tidligt som muligt i udviklingsforløbet for et nyt lægemiddel, at få klarhed over, om et kandidatstof har toksiske egenskaber. Derfor efterspørger virksomhederne optimerede celle- og vævsmodeller til evaluering af disse potentielle toksikologiske effekter. Bioneer vil især satse på udvikling af avancerede humane lever- og hudmodeller.

Analyse af humane 3D-cellemodeller:
Bioneer vil udvikle og udbyde analyser af 3D-cellemodellers strukturer og morfologi og molekylære egenskaber, og dermed medvirke til, at dokumentere i hvilken grad cellemodeller har de samme egenskaber som organer, væv eller celler i kroppen.

Modning af neurodegenerative modeller:
Bioneer vil via deltagelse i eksterne projekter (EBiSC, STEMMAD, BRAINStem og Neurostem) i samarbejde med virksomheder og universiteter færdiggøre udviklingen af en række 3D-neurodegenerative sygdomsmodeller. Bioneer vil med disse modeller give virksomheder adgang til en række stamcellebaserede neuronale modeller hvormed de kan analysere mål for lægemidler samt eventuelle kandidat stoffers mulige virkning.

Opbygning af gen-editering teknologi til ændring af DNA-koden i gener:
Bioneer opbygger kompetencer og udbyder services vedrørende ændring af enkelte DNA koder i arveanlæg, idet en lang række forskellige sygdomme forårsages af netop sådanne enkelt-mutationer. Vi vil både kunne rette ændringer i eksisterende sygdomscellelinjer, men også kunstigt skabe cellelinjer, hvis patientceller/biopsier ikke er tilgængelige. Bioneer udbyder også services vedrørende engineering af såkaldte ”reportersekvenser” i umiddelbar forlængelse af et givet arveanlæg, hvorved arveanlæggets udtryk kan studeres i detaljer f.eks. ved hjælp af fluorescerende proteiner. Sådanne vil bane vejen for nye screeningssystemer efter f.eks. nye lægemidler, som påvirker udtrykket af det givne arveanlæg.

Budget:
2016: 2.880.000 kr.
2017: 2.880.000 kr.
2018: 2.880.000 kr.

Baseret på aktivitetsforslag:  In vitro modeller - Gen-editering og 3D modeller af sygdomme og i toksikologiske analyser

Nøgleord